Once niños que eran legalmente ciegos al nacer, ganaron agudeza visual después de recibir la terapia genética en investigación de MeiraGTx, datos que están impulsando a la empresa biotecnológica a buscar una aprobación acelerada para la distrofia de retina grave asociada a AIPL1.
Los resultados de cuatro de los 11 niños fueron publicados en The Lancet el 21 de febrero.
La agudeza visual (medida con una prueba de pantalla táctil similar a un juego para niños) en los ojos tratados, mejoró después de cuatro o más semanas, mientras que la agudeza en los ojos no tratados se volvió inmensurable, según los resultados publicados.
Los efectos del tratamiento “se extienden más allá de los efectos significativos en la visión y dan como resultado beneficios que cambian la vida en todas las áreas del desarrollo, incluida la comunicación, el comportamiento, la escolaridad, el estado de ánimo, los beneficios psicológicos y la integración social”, dijo la directora ejecutiva de MeiraGTx, Alexandria Forbes, Ph.D., en el comunicado adjunto de la empresa de biotecnología.
Un niño desarrolló un edema macular cistoide, una acumulación de líquido, en el ojo tratado debido a la terapia, escribieron los investigadores en el artículo, que mejoró parcialmente con el tiempo y no impidió que la visión del niño mejorara. No hubo otros problemas de seguridad, dijeron los científicos.
Los analistas de Evercore ISI describieron los hallazgos como “datos clínicos sólidos con evidencia clara de eficacia en una enorme población pediátrica con necesidades insatisfechas”.
“Como era de esperar de un enfoque subretinal, la seguridad fue limpia”, agregaron los analistas en una nota del 21 de febrero.
Después de conversaciones positivas con el organismo de control de medicamentos del Reino Unido, la empresa ahora planea presentar la terapia genética, llamada rAAV8.hRKp.AIPL1, para su aprobación acelerada en ese país, según el comunicado.
MeiraGTx, que tiene su sede en Nueva York y cuenta con I+D y fabricación en Inglaterra, también ha estado en conversaciones con la FDA sobre cómo lograr una aprobación acelerada en EE. UU., agregó la compañía.
La terapia utiliza un virus adenoasociado para administrar copias funcionales del gen AIPL1 y se inyecta una vez directamente en el ojo.
El estudio comenzó con cuatro niños de entre uno y tres años que nacieron con una distrofia retiniana grave asociada a copias mutadas del gen AIPL1. A cada uno de estos niños se les trató un ojo. Después de que los investigadores vieron que el tratamiento era seguro y parecía funcionar, administraron la terapia génica en ambos ojos a otros siete niños.
,Por DARREN INCORVAIA.
