El mismo fabricante, el laboratorio estadounidense Moderna Inc., reconoce que la famosa «vacuna» contra el Covid19 es un dispositivo que se inserta en el organismo humano -A LA MANERA DE UN SOFTWARE- para hacer que ese organismo produzca artificialmente proteínas a partir del código genético (ADN) y del «mensaje» que genera la aplicación («vacuna») para producir aminoácidos que sintetizarán una proteína determinada, reemplazando así la función natural del ADN.
Facilitar el descubrimiento y desarrollo de fármacos
Construimos Moderna bajo la premisa de que si el uso de ARNm como medicamento funciona para una enfermedad, debería funcionar para muchas. Y si esto es posible con el enfoque y la infraestructura adecuados, podría mejorar significativamente la forma en que se descubren, desarrollan y fabrican los medicamentos.
Nuestro Sistema Operativo
Reconociendo el amplio potencial de la ciencia del ARNm, nos propusimos crear una plataforma tecnológica de ARNm que funciona de forma muy parecida a un sistema operativo en un ordenador. Está diseñada para que pueda conectarse y jugar en forma intercambiable con diferentes programas. En nuestro caso, el «programa» o «aplicación» es nuestro fármaco de ARNm, la secuencia única de ARNm que codifica una proteína.
Contamos con un equipo de varios centenares de científicos e ingenieros dedicados exclusivamente a hacer avanzar la tecnología de la plataforma de Moderna. Están organizados en torno a disciplinas clave y trabajan de forma integrada para avanzar en el conocimiento de la ciencia del ARNm y resolver los desafíos que son exclusivos del desarrollo de fármacos de ARNm. Algunas de estas disciplinas son la biología del ARNm, la química, la formulación y la administración, la bioinformática y la ingeniería de proteínas.
Nuestras medicinas de ARNm – El ‘Software de la Vida’
Cuando tenemos un concepto para un nuevo medicamento de ARNm y empezamos a investigar, los componentes fundamentales ya están en su sitio.
Por lo general, lo único que cambia de un posible medicamento de ARNm a otro es la región de codificación, es decir, el código genético real que da instrucciones a los ribosomas para fabricar proteínas. La utilización de estos conjuntos de instrucciones confiere a nuestros medicamentos de ARNm en investigación una calidad similar a la de un software. También tenemos la capacidad de combinar diferentes secuencias de ARNm que codifican para diferentes proteínas en un solo medicamento de investigación de ARNm.
Aprovechamos la flexibilidad que ofrece nuestra plataforma y el papel fundamental que desempeña el ARNm en la síntesis de proteínas para buscar medicamentos de ARNm para un amplio espectro de enfermedades.
Dentro de una modalidad determinada, los componentes básicos suelen ser idénticos en todos los candidatos a desarrollo: formulación, región 5′ y región 3′. Sólo varía la región de codificación en función de la proteína o proteínas que el medicamento potencial dirige a las células para que las produzcan.
Descubra cómo nuestro motor de investigación y nuestro motor de desarrollo temprano nos permiten maximizar la promesa del ARNm para mejorar significativamente la forma en que se descubren, desarrollan y fabrican los medicamentos.
Superación de los Desafíos Claves
Utilizar el ARNm para crear medicamentos es una empresa compleja y requiere superar nuevos desafíos científicos y técnicos. Es necesario introducir el ARNm en el tejido y las células objetivo y, al mismo tiempo, evitar el sistema inmunitario. Si el sistema inmunitario se activa, la respuesta resultante puede limitar la producción de proteínas y, por tanto, el beneficio terapéutico de los medicamentos de ARNm. También necesitamos que los ribosomas piensen que el ARNm se ha producido de forma natural, de modo que puedan leer con precisión las instrucciones para producir la proteína adecuada. Y tenemos que asegurarnos de que las células expresen una cantidad suficiente de la proteína para que tenga el efecto terapéutico deseado.
Nuestros equipos multidisciplinares de la plataforma colaboran estrechamente para afrontar estos desafíos científicos y técnicos. Esta intensa colaboración interfuncional nos ha permitido avanzar en aspectos clave de nuestra plataforma y dar pasos significativos para suministrar medicamentos de ARNm a los pacientes.